Con un laboratorio improvvisato in garage, attrezzature rudimentali e un thread diventato virale su X, Douglas Yao ha trasformato il suo progetto in un fenomeno mediatico. Il bioinformatico di 28 anni ha svelato il PAC-3310, un agonista selettivo del recettore muscarinico M4 destinato a trattare la schizofrenia.
Il composto è stato interamente progettato da ChatGPT, poi sintetizzato dallo stesso Yao nella sua microstruttura individuale, Pace Pharmaceuticals. La sua ambizione? Migliorare il Cobenfy, primo antipsicotico con un nuovo meccanismo d’azione approvato dalla FDA nel settembre 2024, puntando esclusivamente sul recettore M4 per ridurre gli effetti collaterali gastrointestinali.
Bioinformatico sfrutta ChatGPT per progettare un farmaco contro la schizofrenia
La storia sarebbe aneddotica se Yao fosse un dilettante completo. Il suo curriculum racconta tutt’altro: PhD in biologia computazionale ad Harvard conseguito nel 2023, laurea in biologia molecolare alla UCLA, pubblicazioni citate più di 700 volte su Google Scholar. La sua tesi riguardava le basi genetiche di malattie complesse, tra cui la schizofrenia. Lo screening in vitro dei suoi composti è assicurato da un robot di pipettaggio OpenTrons OT-2 da 4.000 dollari, programmato con Claude Code. E il PAC-3310 è già il suo secondo candidato farmaco, dopo il PAC-832 contro l’Alzheimer annunciato due mesi prima.
L’abisso tra una molecola e un farmaco
Sintetizzare un composto in un garage resta un esercizio di chimica. Farne un trattamento somministrabile ai pazienti è tutt’altra cosa. La procedura di New Drug Application della FDA esige da sola l’ispezione del sito di produzione, dopo fasi precliniche e tre livelli di sperimentazioni cliniche. Costo totale stimato: diversi miliardi di dollari… E secondo uno studio pubblicato su JAMA nel 2020, solo il 13,8% dei farmaci che entrano nelle sperimentazioni cliniche ottiene un’approvazione finale. Per l’Alzheimer, il terreno è ancora più ostile.
Più di 200 molecole candidate sono fallite o sono state abbandonate negli ultimi vent’anni. Anche quando l’AI viene impiegata in un contesto rigoroso, con validazione in laboratorio indipendente, il percorso tra una molecola promettente e un farmaco in farmacia resta lungo dai 10 ai 15 anni.
Yao sta attualmente testando i suoi composti su linee cellulari e su topi. Nessun dato è stato pubblicato né sottoposto a revisione paritaria.
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11 set 2026